在白血病中,有15%的患者为慢性髓性白血病(CML),该病是由骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。第一代酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼的出现,使CML患者的十年生存率达到了85%-90%,尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI作为一线用药能使患者获得更快、更深的分子学反应,目前以伊马替尼为代表的TKI已成为CML患者的一线治疗方案之一。
目前愈来愈多的临床研究数据表明,TKI 治疗获得深度分子学反应持续超过2年的患者部分能够获得长期的无治疗缓解(TFR),即功能性治愈。功能性治愈成为越来越多CML患者追求的治疗目标。因此,尽快达到完全细胞遗传学反应以及更深的分子学反应是CML治疗的远期目标,改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。
尼洛替尼和达沙替尼均为二代TKI,治疗效果相似,但二者具有显著不同的药代动力学、药物相互作用以及不良反应,患者在选择的时候应综合考虑患者病史、合并症、合并用药、药物不良反应以及药物说明书并结合BCR-ABL激酶区突变类型选择。参照BCR-ABL激酶区突变类型:F317L/V/I/C、V299L、T315A:采用尼洛替尼,Y253H、E255K/V、F359C/V/I:采用达沙替尼。
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