孤立性纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，临床前实验和回顾性研究显示孤立性纤维瘤对化疗和抗血管生成的敏感性不同。因此，我们设计了一项试验来评估帕唑帕尼（PAZOPANIB）在一组恶性或去分化孤立性纤维瘤患者中的活性。结果显示，帕唑帕尼显示出可控制的毒性特征和活性，可作为晚期恶性孤立性纤维瘤全身治疗的一种选择。
患者每天一次口服帕唑帕尼800毫克，在饭前或饭后至少1小时或2小时口服，直到进展或不耐受。在评估的40例患者中，有36例入组（恶性孤立纤维瘤34例，去分化孤立纤维瘤2例）。中位随访时间为27个月（IOR 16-31）。根据中央放射学检查，35个可评估的患者中有18个（51%）有部分反应，9个（26%）有稳定疾病，8个（23%）根据Choi标准有进展性疾病。
在进行计划中的中期分析发现早期和快速进展后，停止了去分化孤立纤维瘤患者的进一步入组。根据Choi标准，35名患者的51％达到了总体反应。35名患者中有10名死亡。没有与帕唑帕尼不良事件有关的死亡，最常见的3级或更高级别的不良事件是高血压（11例），中性粒细胞减少症（4例），丙氨酸氨基转移酶浓度增加（4例 ）和胆红素浓度增加（3例 ）。
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