今年美国血液病学会(ASH)年会的多发性骨髓瘤(MM)热点无疑是“免疫治疗”。抗B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T治疗是本次年会上的另1个“明星产品”。在去年ASH年会上,美国科亨德费尔教授应用BCMA-CAR-T治疗RRMM的剂量递增Ⅰ期研究是最新揭晓临床研究(LBA)之一,在今年ASH年会上,研究者进一步更新了16例RRMM患者的治疗数据。
结果显示,尽管小剂量组(CAR-T细胞数0.3~1.0 ×106/kg )的疗效有限,但是在3×106/kg组中,1/4的患者获得了8个月的非常好的部分缓解(VGPR),在9×106/kg组的6例患者中,全部都获得了部分缓解(PR)或PR以上的疗效,包括1例严格的完全缓解(sCR),达17个月, 3例VGPR (56+、6+和2+个月)、1例PR (6+个月)。
另外,来自宾夕法尼亚大学的科恩教授也介绍了他们利用完全人源化BCMA-CAR-T治疗RRMM的Ⅰ期研究数据。在本次会议上,还有一些针对CAR-T进行不同修饰以提高疗效和不良反应的报告,例如,对抗原识别区的人源化修饰以降低免疫原性从而提高CAR-T的体内半衰期。同样,会议上还有其他一些涉及到肿瘤T淋巴细胞和TCR基因修饰T细胞等其他细胞治疗方式的早期研究数据。
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