对于晚期、进展性肺或胃肠道神经内分泌肿瘤，可使用的系统治疗方法较少。我们旨在评估在这一人群中安慰剂相比，依维莫司（飞尼妥）的安全性和有效性。在一项随机、双盲、安慰剂对照的3期radiant-4研究中，97个研究中心的成年患者（年龄≥18岁），均患有晚期、进展性、不同分化程度、无功能性的肺或胃肠道来源的神经内分泌肿瘤。
研究共纳入302名患者，其中205名分到依维莫司（每天10mg）组，97名患者在安慰剂组。依维莫司组的中位无进展生存期是11个月，安慰剂组的中位无进展生存期为3.9个月。依维莫司可使进展及死亡风险降低52%。尽管无统计学意义，首批预期结果的中位总生存分析表明：依维莫司可能与死亡风险降低有关。
3级或4级药物相关不良反应很罕见，包括：口腔炎，腹泻，感染，贫血，乏力和高血糖。说明依维莫司（飞尼妥）治疗可显著改善进展期肺或胃肠道神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期（PFS），安全性研究与已知依维莫司的副作用一致。依维莫司是第一个在包括胰腺，肺，胃肠道神经内分泌肿瘤中显示出强大的抗肿瘤作用的靶向药，且耐受性良好。
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