早在2012年4月26日,美国食品和药物管理局(FDA)就批准了Pazopanib(帕唑帕尼)用于治疗晚期软组织肉瘤(STS)。接受该药治疗的患者之前必须已经经过化疗且无效。FDA这次批准是基于一项随机,双盲,以安慰剂为对照,多中心参与的临床试验。参与此次试验的转移性晚期软组织肉瘤的患者均曾接受过化疗(包括一种蒽环类化疗药物)。
共有369名患者参与了这项试验,他们被随机分配为两组。一组接受帕唑帕尼的治疗,口服800毫克,每天一次;另一组则服用安慰剂。43%的患者有平滑肌肉瘤,10%为滑膜肉瘤, 47 %为其他软组织肉瘤。结果表明,服用帕唑帕尼的患者平均无恶化生存期( PFS )为4.6个月,优于服用安慰剂的1.6个月;服用帕唑帕尼的患者平均总生存期(OS )为12.6个月,也优于服用安慰剂的10.7个月。帕唑帕尼对平滑肌肉瘤,滑膜肉瘤和其他软组织肉瘤的效果相似。
帕唑帕尼最常见的副作用(发生率达到或超过20%)为乏力,腹泻,恶心,消瘦,高血压,食欲下降,呕吐,肿瘤疼痛,头发颜色的变化,肌肉疼痛,头痛,味觉障碍,呼吸困难,皮肤色素脱失。其他严重副作用包括肝毒性,动脉和静脉血栓性,出血,胃肠道穿孔及瘘管形成,气胸,左心功能不全。帕唑帕尼的推荐剂量和日程为:每日口服一次,800毫克,饭前至少1小时或饭后2小时后服用。治疗直到病情恶化或发生不可耐受的副作用。
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