根据美国Institute for Clinical and Economic Review(ICER)的一项药物经济学研究显示,CAR-T疗法相对传统药物具有更高的临床价值。在急性B细胞型淋巴细胞性白血病和B细胞淋巴瘤中,分别以标准治疗药物Clofarabine和化疗作为对照,对Kymriah®和标准治疗进行了药物经济学的建模和比较。在急性B细胞型淋巴细胞性白血病中,Kymriah®能够大幅度提高患者的生存时间,平均可有长达9.28年的质量调整寿命年,而Clofarabine却只有2.11年。换算到单个质量调整寿命年,Kymriah®治疗花费为7.18万美元,而Clofarabine却高达16.06万美元;
而在B细胞淋巴瘤中,Kymriah®平均可有长达5.87年的质量调整寿命年,化疗仅有2.34年。换算到单个质量调整寿命年,Kymriah®花费为10.5万美元,化疗为6.24万美元,低于Kymriah®花费,但Kymriah®大幅提高了质量调整寿命。
目前已获批上市的Kymriah®和Yescarta®的适应症还只限于复发难治的血液系统肿瘤,但是随着临床试验的拓展,这类药物的使用阶段有望向前推移,适用范围不断拓展。以自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤为例,目前无进展生存期为3-5年,未来CAR-T有可能替代部分自体造血干细胞移植。此外,随着新型高特异性靶点的发现及病毒载体技术的进步,未来CAR-T有可能拓展在非血液系统肿瘤及实体瘤方面的应用。
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