尤文氏肉瘤和骨肉瘤是儿童和青年人最常见的骨原发恶性肿瘤。具有恶性程度高、易转移、预后差等特点。受限于治疗手段，骨肉瘤标准治疗以大剂量的化疗以及手术治疗广泛的切除肿瘤为主，而尤文氏肉瘤主要以放疗联合化疗为主，暂时无靶向药可用。2018年ESMO会议上公布的最新研究显示：多靶点抑制剂卡博替尼（Cometriq）对尤文氏肉瘤和骨肉瘤具有很强的抗肿瘤活性，为这两种骨原发恶性肿瘤提供了治疗新选择。
一项各入组45名的12岁以上不能切除的局部晚期或转移性尤文氏肉瘤和骨肉瘤患者的单臂Ⅱ期临床试验，患者接受每天一次、每次60mg的卡博替尼口服治疗，每8周进行影像学肿瘤评估。数据显示：骨肉瘤组最终有42例患者的疗效可评估：5例（11.2%）用药后出现进展，8例（19%）病灶达到局部缓解，22例（52%）肿瘤负荷降低。骨肉瘤卡博替尼治疗组患者中位无疾病进展生存期（PFS）为6.2个月；骨肉瘤卡博替尼治疗组总生存期（OS）为10.6个月。
尤文氏肉瘤患者中，最终可评价疗效的共32例，其中4例（12.9%）进展，9例（28.1%）达到局部缓解，22例（71%）肿瘤负荷降低。尤文氏肉瘤卡博替尼（Cometriq）治疗组中位无疾病进展生存时间（PFS）是5.2个月，尤文氏肉瘤卡博替尼治疗组总生存期(OS)是9.8个月。在这项对晚期或转移性骨肉瘤和尤文氏肉瘤肉瘤靶向治疗的Ⅱ期单臂研究中，卡博替尼表现出了迄今为止最高的抗肿瘤活性。
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