目前,骨髓纤维化的病因尚不明确,比较确切的高危因素是接触化学物质或者受到核辐射。骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。鲁索替尼(捷恪卫)是目前唯一针对其发病机制的靶向治疗药物,在目前临床实验的数据中,不论是在症状的控制,还是寿命的延长上,芦可替尼都显现出了有效性。
此前,针对骨髓纤维化没有十分有效的控制办法,只能用传统的药物来控制疾病进程或减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段,但很多患者并不适用。此次在中国上市的靶向新药鲁索替尼,是针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。
鲁索替尼(捷恪卫)的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识,研发出针对这个通路的靶向治疗药物,特异地阻断异常的信号通路,来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中,已经显现出治疗的有效性。鲁索替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。
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