芦可替尼（鲁索替尼，Jakavi）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，已被用来治疗中级或高危骨髓纤维化。目前芦可替尼已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。一项I/II期临床试验，评估了芦可替尼治疗慢粒单患者的疗效。研究共纳入49例慢粒单（CMML）患者，采用芦可替尼单药进行治疗。
I期试验主要目的为确定芦可替尼安全剂量。其结果示：芦可替尼20mg Bid安全性良好。II期试验旨在明确芦可替尼对CMML患者的疗效。II期试验结果显示：1. 把治疗开端作为起始点，采用芦可替尼治疗的CMML患者中位生存时间（mOS）达29月，其中CMML-MDS患者为28月，CMML-MPN患者为32月。
2. 将本研究的49例CMML患者与既往1800例CMML患者进行比较，结果发现：将确诊时间作为起始点，本研究中CMML患者的中位生存时间（mOS）为69月，而既往1800例CMML患者的mOS仅为31月（P=0.03），可见芦可替尼（Jakavi）治疗可显著改善CMML患者的生存。结论：芦可替尼单药治疗可明显改善CMML患者的生存情况，提示芦可替尼在CMML治疗中具有良好治疗前景。
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