FGFR3在组织发展、再生和血管生成中有重要作用，转移性尿路上皮癌中FGFR3突变高达15-20%，且较多出现在免疫“冷”肿瘤，即管腔1型UC中，接受CPI治疗ORR仅5%左右，在这部分人群中，FGFR抑制剂可能将会是极具前景的治疗手段。
目前已经上市的瑞戈非尼药物作用靶点包括FGFR，一项I期试验对FGFR抑制剂瑞戈非尼疗效进行了评估，共有219患者接受筛选，99例具有FGFR1-3 mRNA表达，51例患者接受了疗效评价，ORR为24%（均为PR），DCR为73%。既往接受过CPI治疗的10名患者ORR为30%，DCR为80%。研究认为，通过FGFR mRNA表达水平选择瑞戈非尼受益人群是可行的，瑞戈非尼具有良好的安全性和极具前景的抗肿瘤活性。
FGFR抑制剂ORR可达30-40%，中位PFS时间5-6个月，相比较目前的免疫治疗以及化疗来说，疗效已经获得了显著提高，当然这需要后续的3期对照临床研究来进一步证实，但目前的疗效数据已经足够支持这部分患者接受抗FGFR的靶向治疗。美国FDA已经授予其突破性疗法资格认定，相信很快会批准，这将会开启晚期膀胱癌的靶向治疗。
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