莫菲特癌症中心的研究人员针对接受其他药物如硼替佐米和来那度胺治疗后多发性骨髓瘤患者出现疾病复发的患者,调查了抗癌药物泊马度胺的安全性,有效性和最大耐受剂量。在I期临床试验中纳入38例患者,在42%的患者中,泊马度胺(pomalidomide)带来了一个最小或更好的响应,有部分患者有响应或21%的患者出现更好的响应,3%的患者出现完整的响应。
根据研究人员的观点,几乎所有的多发性骨髓瘤患者在接受硼替佐米,来那度胺或沙利度胺治疗后会复发,并且每次复发以后生存时间逐步缩短。因此,迫切需要有效的新的治疗方法来重新建立肿瘤对药物的响应,以改善这些患者的预后。在一期临床试验中主要是评估泊马度胺的最大耐受剂量,第二个目标是评估与地塞米松联用泊马度胺的安全性。
研究人员发现,剂量(2-5毫克,每天共28天)不断升高的泊马度胺与低剂量的地塞米松相结合表现出令人惊奇的治疗效果。研究人员指出,在他们的研究中,过去多发性骨髓瘤患者往往因药物治疗导致的神经毒性而终止治疗,而新临床研究中患者外周神经病变的发生率较低。常见的不良反应包括中性粒细胞减少,贫血,血小板减少和疲劳。这些不良事件在临床上并不意外,一般都是可以被控制的。正在进行的二期临床研究已经证实这种药物复发性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。FDA正在考虑批准复发性多发性骨髓瘤患者人群是否可以使用泊马度胺。
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