美国医药巨头强生及旗下杨森制药近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了靶向抗癌药erdafitinib的新药申请（NDA），用于接受化疗后病情进展并且肿瘤中存在特定成纤维细胞生长因子（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的治疗。erdafitinib是一种泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，今年3月已被FDA授予突破性药物资格。
此次针对尿路上皮癌的NDA的提交，是基于一项多中心、开放标签II期临床研究BLC2001（NCT02365597）的积极数据。该研究在肿瘤中存在特定FGFR改变的局部晚期或转移性UC成人患者中开展，旨在评估erdafitinib的疗效和安全性。研究中，采用药效学指导的剂量增加滴定法，对99例患者进行了优化的给药方案治疗：erdafitinib起始剂量为每天口服一次8mg，并可根据血清磷酸盐水平提高至每天口服一次9mg。这99例患者中，有12%的患者为化疗初治（即未接受过化疗），89%的患者接受过一种或多种治疗，43%的患者接受过2种或2种以上的治疗，78%的患者有内脏转移。该研究的主要终点是实现客观缓解的患者比例，根据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST V1.1）评估。
结果显示，erdafitinib治疗的总缓解率为40%（采用RECIST v1.1评价：完全缓解率3%，部分缓解率37%)，中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。在发生3级不良事件的患者中，最常见的是口腔炎(9%)、手足综合征(5%)和腹泻(4%)。7例患者因治疗相关不良事件停止治疗。
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