对于转移性黑色素瘤患者，与ipilimumab（伊匹单抗）治疗相比，nivolumab（纳武单抗）联合伊匹单抗均可提高缓解患者比例；但是，其用于治疗活动性脑转移患者的效果尚不明确。为此一项研究评估了nivolumab联合伊匹单抗用于活动性黑色素瘤脑转移患者的疗效和安全性。研究者将既往未进行过局部脑治疗的无症状性脑转移患者按30：24随机分至A队列（nivolumab联合伊匹单抗）或B队列（nivolumab）。
局部治疗失败的脑转移患者或有神经性症状或软脑膜疾病的患者全部纳入C队列（nivolumab）。A队列：nivolumab 1mg/kg 静脉+伊匹单抗 3mg/kg，1次/3周，持续4次，然后nivolumab 3mg/kg 1次/2周；B队列和C队列：nivolumab 3mg/kg 1次/2周。主要结点：12周后颅内缓解情况。研究共招募79位患者（A队列36位、B队列27位、C队列16位）。中位随访17个月（IQR 8-25），A、B、C三个队列分别有7位、5位和1位患者获得颅内缓解，而获得颅内完全缓解的分别有6位、3位和0位。
A、B、C三个队列分别发生34例、17例和8例治疗相关的副反应。三个队列中3或4级治疗相关副反应分别出现19例、4例和2例。无治疗相关死亡。Nivolumab联合伊匹单抗和nivolumab单药治疗黑色素瘤脑转移均可获得一定程度的缓解。联合治疗的患者获得颅内缓解的比例高。总而言之，应该考虑将nivolumab联合伊匹单抗这一疗法作为无症状未治疗过的脑转移瘤患者的一线疗法。
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