一项关键III期研究RESPONSE在羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者中开展，在研究的第18个月开展的一些既定分析显示，鲁索替尼治疗组有80%的患者实现红细胞压积受控（≤45%）而无需放血治疗（身体中除去一部分血液，以降低红细胞浓度）同时脾脏体积得到缩小，且这种缓解至少持续了1年时间。同时，鲁索替尼治疗组有83%的患者在研究的第18个月仍在接受治疗，而最佳支持疗法（BSC）治疗组无一例继续治疗（0%）。在PV临床治疗中，是否需要放血治疗以及脾脏体积是否缩小是衡量患者病情是否得到控制的2个关键性指标。该研究证实，鲁索替尼能够为PV患者群体提供持久而全面的临床利益，并进一步强化了该药的长期安全性。
真性红细胞增多症是一种慢性、无法治愈的血液癌症，该病与血细胞生产过剩相关，导致血液增稠，血液凝块风险增加。这些血凝块可导致严重心血管并发症，如中风和心脏病发作，从而增加病发率和死亡率。临床治疗中，大约有25%的PV患者对羟基脲（hydroxyurea）治疗产生抵抗（反应不足）或不耐受（不可接受的副作用），被认为病情控制不佳，通常定义为红细胞压积＞45%，白细胞和/或血小板计数升高，可能伴有衰弱症状和/或脾脏肿大，这类患者病情恶化的风险升高。
RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究，在全球109个位点开展。试验中，222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症患者，以1：1的比例随机接受鲁索替尼（10mg，每日2次）或最佳疗法（定义为研究人员选择的单药疗法或仅仅观察）。在整个研究中，鲁索替尼的剂量会随着需要进行调整。主要终点是8-32周无需放血治疗而血细胞比容得到控制的患者比例，以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多（通过成像评估）的患者比例。此外，在研究的第80周（18个月）将开展一项既定分析，评价主要缓解（红细胞压积控制和脾脏体积缩小）的持久性、完全的血液系统缓解、安全性。
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