慢性淋巴细胞白血病的高发病率,备受欧美血液学界的关注,愈来愈多研究者们开始向分子信号通道领域进军,试图从分子水平发现慢性淋巴细胞白血病更多秘密。其中B细胞受体信号通道的研究卓有成效,靶向药依鲁替尼(Ibrutinib)成为了该研究领域的典型代表。依鲁替尼是一种小分子口服胶囊,早在2014年,FDA就批准了依鲁替尼用于治疗慢性淋巴细胞性白血病患者,前提是这些患者之前已经接受过至少一次的其他疗法。
而到了2016年的3月,FDA批准了依鲁替尼替代化疗成为用于慢性淋巴细胞性白血病患者的一线治疗,即无论是否之前有过其他治疗方案,可首选依鲁替尼用于治疗。同时,美国NCCN指南也将依鲁替尼作为某些特殊慢性淋巴细胞性白血病患者的首选疗法进行推荐。依鲁替尼有效阻止肿瘤从B细胞迁移至适宜肿瘤生长的淋巴组织,减少B 细胞恶性增殖并诱导细胞的凋亡,从而发挥治疗慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤的作用。
除了慢性淋巴细胞白血病之外,FDA还批准了依鲁替尼用于以下疾病的治疗。2013年11月,治疗以往接受过至少一次来那度胺或者其他药物治疗的套细胞淋巴瘤患者。2014年2月,既往接受过至少一次治疗的慢性淋巴细胞白血病患者的治疗。2014年7月,治疗携带del 17p删除突变的慢性淋巴细胞白血病患者。2015年1月,治疗华氏巨球蛋白血症,这是一种始于人体免疫系统的罕见癌症。2016年3月,慢性淋巴细胞白血病患者的一线治疗。此次批准,首次为慢性淋巴细胞白血病群体提供了一种无化疗的一线治疗选择。2016年5月,单药或联合苯达莫司汀+利妥昔单抗用于治疗伴有或不伴有染色体17p删除突变的小淋巴细胞性淋巴瘤患者。2017年8月,治疗患有慢性移植物抗宿主病,且先前的治疗已遭失败的成人患者。这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法。
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