2006年,达沙替尼(施达赛)被美国FDA、欧洲EMA批准用于既往治疗耐药或不耐受的Ph+ALL患者的二线治疗。围绕达沙替尼是否适用于一线治疗,相关学者展开多项研究。DASISION研究证实在慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者的一线治疗中,达沙替尼与伊马替尼相比,显着提高分子生物学反应(MR,P=0.0086)。
多项关于急变期CML(CML-BP)的临床研究结果同样显示达沙替尼可为CML-BP患者带来更多临床获益,而且达沙替尼是目前唯一获批用于CML-BP治疗的第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。基于此,MDACC研究将达沙替尼用于Ph+ALL患者的一线治疗中,以证实其疗效。MDACC研究共纳入35例新诊断的Ph+ALL患者,接受达沙替尼口服(50mg,2次/天或100mg,1次/天)联合大剂量阿糖胞苷、甲氨蝶呤、环磷酰胺、糖皮质激素(Hyper-CVAD)方案。
结果显示,共33例患者(94%)达到完全缓解(CR),达到CR的平均时间为23天;31例患者获得细胞遗传学反应(CyR);33例达到CR的患者中有20例(61%)获得完全分子学反应(CMR,)。MDACC研究结果证实,达沙替尼(施达赛)一线治疗仅1个周期后,Ph+ALL患者便可以获得深层的MR,达沙替尼一线治疗更可以帮助Ph+ALL患者达到有效的长期缓解。MDACC研究结果为达沙替尼应用于新诊断的Ph+ALL患者的一线治疗增添佐证。
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