英国民众自二战以来,一直享受着几乎免费的医疗和护理,即英国国家医疗服务体系(NHS,National Health Service),NHS 更是英国民众的骄傲。而具体到民众需要的每一种用药或治疗方式,则必须通过NICE的评价。NICE 手握生杀大权,英国境内的所有药品、医疗器械、诊断技术、手术方案和健康促进活动,想纳入 NHS 的使用范围,都要通过 NICE 的评价。2015 年初时,NICE 从支付名单中除名了 25 种癌症的 17 种抗癌药,不久后的第二轮评价再次拒绝了 25 种药物。这意味着,英国民众可用的抗癌药物,种类和数量被裁减了 2/3 之多。 我们总批判国内可用药物不多,可见英国也好不到哪去。
Bosulif(bosutinib)是酪氨酸激酶Src/Ab1双重抑制剂,是继伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼之后第四个获批的TKI抑制剂。2012年9月,获美国FDA批准,用于慢性髓性白血病治疗;2013年,获得欧洲药品管理局批准,同样用于CML治疗。与许多重磅抗癌药一样,Bosulif在英国的审批也不是一帆风顺的。每名患者每年使用Bosulif治疗产生的费用约为4.5万英镑,这对于医保而言确实是一个过于高昂的价格。2013年,NICE以药品价格过于昂贵为由,拒绝将Bosulif纳入指南草案。随后辉瑞和英国卫生部达成协议,同意给予保密折扣。NICE将Bosulif纳入最终指南后,每年英格兰和威尔士地区将有80名新增CML患者从医保接受该药物治疗。
明星药物PD-1抗体Opdivo也未能避难。虽然FDA和欧盟都已授受Opdivo作用肺癌二线治疗药物,但在2016年10月14日,NICE断然拒绝Opdivo作为肺癌二线治疗药物进入英国市场,其理由是太过昂贵。同时,NICE建议百时美施贵宝通过CDF获取更多的数据,从而提高成本效益。2017年9月20日,英国药物成本监管部门终于同意通过癌症药物基金(CDF)资助免疫肿瘤药物作为二线肺癌治疗药物,当然前提条件相当严格。Opdivo在英国上市除了需要提供特定的折扣外,NICE还要求百时美施贵宝将继续收集数据,以便NICE确定药品的实际有效性以及决定是否继续为Opdivo付账单。
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