弥漫性巨细胞瘤又称色素性绒毛结节性滑膜炎，是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，CSF1受体（CSF1R）抑制剂（如酪氨酸激酶抑制剂和抗体）可诱导弥漫性巨细胞瘤患者缓解。尼洛替尼（Nilotinib）就是一种CSF1R酪氨酸激酶抑制剂，在白血病治疗上具有显着的疗效，那尼洛替尼能用于治疗局部晚期不可手术切除的弥漫性巨细胞瘤患者吗？
一开放性、单臂II期研究对尼洛替尼用于局部晚期的不可手术切除的色素性绒毛结节性滑膜炎患者的安全性和效果进行了评估。予以受试患者口服尼洛替尼（400mg 2/日），直到病情进展、出现不可耐受的毒性或完成1年的治疗。研究招募了56位弥漫性巨细胞瘤患者，予以尼洛替尼治疗。5位（9%）患者未到12周即终止研究治疗，因而不纳入12周的结点分析。12周无进展的患者比例为92.6%（95% CI 84.3-97.9）。
56位患者中有54位出现治疗相关的副反应。6位出现3级及以上的治疗相关的副反应（头痛、头晕和肝异常，腹泻，γ-谷氨酰转肽酶升高，厌食和渐进性头痛[各1位]）。无4-5级副反应。有1位患者出现治疗相关的严重副反应和2位患者出现严重的副反应被认为与尼洛替尼（Nilotinib）无关。90%以上的局部晚期不可行手术切除的进行性弥漫性巨细胞瘤患者在12周的尼洛替尼治疗中病情得到控制。
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