慢性髓性白血病,俗称“慢粒”占成人白血病的15%,全球年发病率为1.6-2/10万。慢粒早期多数没有明显体征或者症状;但如果不及时治疗,通常在几年内就可能进展至终末急性期而导致死亡。慢粒白血病的特异靶点就是Bcr-Abl融合蛋白。持续一线TKI治疗的慢粒患者的10年生存率已经可以达到85%~90%。
欧洲临床研究的数据表明,接受达希纳一线治疗的慢性期慢性髓性白血病患者中,6年随访发现累积56%的患者能够获得深层分子学缓解(MR4.5),而MR4.5这个指标是进入无治疗缓解研究的门槛条件。最新的无治疗缓解研究数据表明,获得持续MR4.5的患者停药后,中位随访48周后有超过一半的人维持无治疗缓解状态,无需药物治疗。
达希纳(Nilotinib)一线适应症获批,有望帮助慢性髓性白血病患者达到更早、更深的分子学缓解。这将在很大程度上推动慢粒领域的治疗,甚至使患者有希望达到无治疗缓解,从而减轻经济负担和提高生活质量。正是因为达希纳显著的疗效,使医生与患者对治疗结果的预期不断升高,不仅活得时间长、活得质量好,部分患者还可能实现停药后长期缓解。
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