慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种血液肿瘤,主要以B淋巴细胞为主,好发于老年人,其中男性比女性更容易患病。CLL分为早期和进展期,早期并无明显症状,只有轻度乏力、易疲劳等普遍现象,CLL患者也无需治疗,只要定期观察即可。而疾病一旦进入进展期,则必须开始治疗。CLL作为血液肿瘤无法使用手术切除,因此目前的标准疗法以化疗为主,近几年出现诸多新药,如激酶抑制剂、抗CD20的单克隆抗体、化疗联合免疫疗法、CAR-T以及干细胞移植等都被应用于CLL的治疗。
早在1940年,糖皮质激素就被作为首个系统性治疗CLL患者的化疗药物,然而由于药物持续时间较短,长期给药会引起以感染为主的副作用,因此未被作为CLL患者的标准治疗。但高剂量的糖皮质激素单独使用或联合CD20抗体都能有效缓解难治性的高危CLL患者。
1950年,以氯胺丁胺和苯达莫司汀(Chlorambucil and bendamustine)为主的烷化剂被应用于CLL患者的治疗中,成为到目前为止,CLL患者的标准疗法。另一种化疗药物,核苷类似物如氟达拉平、氯丙啶和戊妥他汀(fludara-bine, cladribine, pentostatin)也在CLL患者中广泛应用。而化疗联合利妥昔单抗(rituximab)更可以达到91%的客观缓解率和44%的完全缓解率。
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