日前，一项临床研究评价了瑞戈非尼（REGORAFENIB）在治疗后的转移性或不可切除性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的治疗作用和安全性。他们发现，与安慰剂治疗相比，口服瑞戈非尼可显著性改善病情进展或经标准治疗的转移性GIST 患者的无进展生存期。该研究标号为NCT01271712。研究入组了240例患者，其中瑞戈非尼组133例，安慰剂组66例。
此项临床 3 期试验。受试患者以 2:1 比例随机分为两组，以 CORRECT 相同方案分别接受口服瑞戈非尼（REGORAFENIB）每天 160 mg 或安慰剂治疗。每 4 周为一周期，前 3 周进行上述治疗。试验主要终点为无进展生存期 (PFS)。在病情进展时，安慰剂组患者可交叉进入公开标签的瑞戈非尼治疗组。结果显示，瑞戈非尼治疗组中位 PFS 为 4.8 个月，安慰剂治疗组则为 0·9 个月。
在病情进展后，研究人员发现安慰剂组共有 56 例患者(85%) 转入瑞戈非尼治疗组。报道的瑞戈非尼（REGORAFENIB）药物相关的不良事件为130例，安慰剂组则为 45 例患者。最常见 3 级或以上的瑞戈非尼相关性不良反应事件为高血压、手足皮肤病、以及腹泻。这一研究结果显示，口服瑞戈非尼可显著改善经标准治疗后病情仍发展的转移性 GIST 患者的无进展生存期。
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