一项国际III期临床研究结果证明,一种新型靶向口服药物,瑞格菲尼(RESIHANCE),能改善经格列卫和舒尼替尼治疗耐药后进展的胃肠道间质瘤(GIST)患者的预后。研究人员发现,RESIHANCE组患者的无进展生存期(PFS)是安慰剂组的5倍。众所周知,85%的GIST患者在一段时间的格列卫或舒尼替尼治疗后会产生耐药性,该研究的成功,使瑞格菲尼称为类患者的一种新选择。
RESIHANCE靶向GIST的方式与格列卫和舒尼替尼不同且更强,RESIHANCE的靶点也是由KIT酶驱动的癌细胞信号通路异常。该信号通路最初可被格列卫等靶向药物抑制,但新的突变终将会出现并因此导致KIT酶产生耐药。这种情况下,即使继续使用最初的有效药物也不能抑制肿瘤生长。RESIHANCE以一种独特的方式抑制促癌信号,即使在那些已对其他治疗产生耐药性的患者中依然有效。
在这项研究中,199例转移的和/或无法手术的GIST患者随机分配入瑞格菲尼(RESIHANCE)或安慰剂加最佳支持治疗组。所有患者均接受过标准的格列卫和舒尼替尼的初始治疗。瑞格菲尼组的PFS(4.8个月)显著较长于安慰剂组(0.9个月)。根据设计,安慰剂组的患者出现病情进展后可交叉至瑞格菲尼治疗组。共有85%的患者交叉接受了瑞格菲尼。正因如此,虽然那些更早应用瑞格菲尼治疗的患者显示出轻微的获益趋势,但两组间的总生存期没有统计学差异。
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