获得 FDA 咨询委员会一致投票建议批准的疗法是诺华的 tisagenlecleucel，用于治疗复发或化疗失败的儿童和年轻成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。新药 tisagenlecleucel 属于 CAR-T，即嵌合抗原受体 T 细胞，该疗法从个体患者中提取免疫 T 细胞，修饰细胞 DNA 以提高其发现和杀死癌细胞的能力，并随后将其注入患者体内。
80% 至 90% 的 ALL 患儿通过强化疗或骨髓移植治愈，但其他患者的选择较少。白血病和淋巴瘤协会首席医疗官Nichols 表示：「如果你的孩子属于这 10% 到 20%，势必会感到绝望。」他还警告称 CAR-T 是否为患者提供持续的缓解现在还无从得知。Nichols 认为：我们接收到的许多求助信息中，大多数都是寻求免疫治疗的患者，特别是 CAR-T 治疗。
在临床试验中，79% 接受tisagenlecleucel治疗的患者在一年后仍然存活。化疗失败的 ALL 患者通常只有 16% 到 30% 的生存机会。但 CAR-Ts 也可能构成严重的风险，包括潜在的危及生命的炎症。接受 CAR-T 治疗癌症缓解多年的患者不多，Schuetz 是其中之一，患者需要每两周一次进行免疫球蛋白输注来替代被改造后 T 细胞消灭的 B 细胞。没有 B 细胞，他的身体将无法抵抗常见的感染。
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