红细胞生成刺激剂（ESAs）是治疗非 5q 缺失的低危骨髓异常增生综合征（MDS）贫血的一线药物，但仅有40-50% 的应答率。瑞复美（来那度胺胶囊）可导致 25% 的非 5q 缺失的低危 MDS 患者由红细胞输注非依赖性贫血发展为红细胞输注依赖性、且 ESAs 耐受，而基因表达印迹可预测该风险。一线临床研究比较了那度胺单独或联合 EPO beta 治疗红细胞输注依赖性、ESAs 耐受、非 5q 缺失的低危 MDS的疗效。
共 132 例患者被纳入研究；44% 患者 IPSS 评分为低危，55% 为中危；治疗前两组患者无明显差异。研究结果显示，经首轮 4 疗程治疗后，瑞复美治疗组有 15 例患者（23.4%），来那度胺胶囊联合 EPO beta 治疗组有 26 例患者（40.0%）发生红细胞反应。剩下 99 例患者再经一轮 4 疗程治疗后，瑞复美治疗组有 15 例患者（15/49，30.6%），瑞复美联合 EPO beta 治疗组有 26 例患者（26/50，52.0%）发生红细胞反应。两组分别有 9 例（14.1%）、16 例（24.6%）患者恢复为红细胞非依赖性（p=0.12）。
两组间副作用相同，主要为血球减少、深静脉血栓。产生红细胞反应的患者有 29 种基因表达以及 CRBN 基因多态性发生变化，且呈显著相关性（p=0.034），与以前报道不同。结论：瑞复美（来那度胺胶囊）联合 EPO beta 治疗红细胞输注依赖性、ESAs 耐受、非 5q 缺失的低危 MDS 患者可引起明显的红细胞反应，效果显著优于瑞复美单独治疗。同时，29 种基因表达印迹、CRBN 基因多态性变化与红细胞反应具有相关性。
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