在最近的一项研究中，研究人员发现，一种通常用于治疗白血病的药物达沙替尼（施达赛）表现出延缓杜氏肌营养不良（DMD）病情发展的潜力。该药物通过阻断某些刺激癌细胞生长的化学信号来发挥作用。同时，施达赛也会关闭一种与DMD有牵连的蛋白质中的类似信号。这种蛋白质被称为dystroglycan，在维护肌肉组织健康中发挥部分作用。
研究人员在DMD斑马鱼模型中测试了该药物，并且记录了40%的疾病改善。与对照组相比，达沙替尼（施达赛）治疗的斑马鱼游得更远，时间更长。通过将该药物和其他目前正在开发的疗法相结合，它们的疗效可能进一步提高。"达沙替尼确实有望作为DMD疗法"Steve Winder教授说，"基于对该药物工作机制的理解，我们相信它可能有效延缓肌肉退化，延长患者的行走能力，并保护他们的心脏和呼吸肌肉。存在一种可能，如果患者获得诊断后立即服用该药，疾病发展可能会大幅减少。"
由于达沙替尼（施达赛）已经在临床使用，研究人员希望能更快地将其作为DMD疗法进行人体试验。在小鼠中的实验已经开始，并获得不错的效果。Winder教授的团队也在研究其他工作方式与达沙替尼类似的药物。肌营养不良英国研究主任Marita Pohlschmidt博士说："这些是关于DMD独特新疗法路径的令人鼓舞的结果。Winder教授的方法可能补充目前正在推进通过临床试验的潜在疗法，使它们更有效。"
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