外周T细胞淋巴瘤(PTCL)一组有成熟T细胞免疫表型的异质型形态改变的侵袭性肿瘤。2014年,国家癌症研究所估计将有70,800名美国人被诊断患有非霍奇金淋巴瘤(NHL),18,990人将死亡。在北美,外周T细胞淋巴瘤患者占了所有非霍奇金淋巴瘤的10%-15%。贝利司他(belinostat)是美国FDA批准治疗该病的药物。belinostat通过阻止导致T细胞(一种免疫细胞)变成癌症的酶起作用。它适用于治疗后复发(复发)或对既往治疗无效(难治)的患者。
贝利司他(belinostat)的安全性和有效性在一项涉及129名复发或难治性PTCL患者的临床研究中进行了评估。所有参与者均接受Beleodaq治疗,直至疾病进展或副作用变得不可接受。结果显示,25.8%的参与者在治疗后癌症消失(完全反应)或收缩(部分反应)。在贝利司他治疗的参与者中观察到的最常见的副作用是恶心,疲劳,发烧(发热),低红细胞(贫血)和呕吐。
FDA的加速审批计划允许批准基于替代或中间终点的药物,这些终点可合理地预测患有未满足的医疗需求的严重病症的患者的临床益处。接受加速批准的药物需要经过确认临床获益的确证试验。贝利司他(belinostat)还获得了FDA的孤儿药称号,因为它旨在治疗罕见的疾病或病症。
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