治疗白血病的方案有很多,目前认为异体干细胞移植(SCT)是加速期或急变期慢性髓系白血病(CML)的标准治疗方案,同时也是费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)和对至少2种酪氨酸酶抑制剂抵抗或不耐受的CML的标准治疗方案。据媒体报道,帕纳替尼已被批准用于伴T315I突变的CML或Ph+ALL患者,可替代SCT。然而,目前还未评估经帕纳替尼或SCT治疗后的预后差异。
第57届ASH大会上发布的一项分析研究表明,与SCT相比,帕纳替尼更能改善慢性期CML患者的总生存期(OS),但对加速期和急变期CML患者改善并不明显。研究作者合并分析了帕纳替尼PACE2期试验中184名患者的预后情况。所有患者均伴T315I突变,90名患者属于CML慢性期,26名属于加速期,41名属于急变期,27名属于Ph+ ALL。并且,128名患者接受了帕纳替尼治疗,其余56名接受了SCT治疗。结果显示,经帕纳替尼治疗的慢性期CML患者调整后的中位OS优于经SCT治疗的患者,而加速期CML患者经两种治疗后,预后无明显差异。
另外,经帕纳替尼治疗的急变期CML患者的OS短于经SCT治疗的患者。同时,Ph+ ALL患者接受帕纳替尼治疗后的中位生存期也短于SCT治疗组。但两组的基线数据有所差异。帕纳替尼组的年龄较大,中位年龄为53岁vs 45岁。另外,帕纳替尼Ponatinib组中的慢性期CML患者的诊断-治疗的中位时间差较长。据研究者所说,对于急变期CML患者而言,异体SCT仍然是一种潜在的治疗选择。但是,对于伴T315I突变的慢性期CML而言,帕纳替尼较SCT更能延长OS,并且有望成为一种治疗选择。
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