晚期胆管癌患者面临着吉西他滨化疗失败后无药可用的局面。与肿瘤细胞增殖/生存信号通路激酶（RAS/RAF/MEK/ERK）类似，口服多激酶抑制剂瑞戈非尼亦可作用于酪氨酸激酶受体（RTKs）。为此研究者开展了该项多中心II期临床研究，以评价瑞戈非尼对难治性晚期胆管癌的治疗作用。研究最终达到了改善6个月OS的主要终点。
39例患者入组并接受瑞戈非尼治疗，最终有7例未参与疗效评估（1例不配合，5例1月内发生临床进展，1例毒性反应）。32例参与疗效评估的患者中，一线治疗失败者20例，二线治疗失败者12例，中位年龄62岁，肝内胆管癌占68.8%，肝外胆管癌18.8%，胆囊癌12.5%。所有患者接受至少1个周期（瑞戈非尼160 mg/d，治疗21天，间歇7天，合计28天1周期）的瑞戈非尼治疗。结果显示，经瑞戈非尼治疗后，6个月OS率为50.9%（95%为32.1%~67.0%），12个月OS率为35%（95%CI为16.2%~53.7%），18个月OS率为35%（95%CI为16.2%~53.7%）。
中位PFS期为3.7个月（95%CI为2.3~5.5），中位OS期为9.9个月（95%CI为3.7~20.1）。2例达到部分缓解（PR，6.2%），18例疾病稳定（SD，56.2%），疾病控制率（DCR）达62.4%。瑞戈非尼的总体毒性反应与预期一致，3~4级不良反应率为71.8%。最常见不良反应为疲劳（56.4%）、高血压（53.8%）。49%的患者需调整用药剂量。
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