CAR-T细胞治疗是一种非常个性化的癌症治疗方法，针对每位患者治疗时都需要单独配备，所以成本较高。首个CAR-T疗法Kymriah公布的售价为47.5万美元，如果加上其他治疗费用，患者接受CAR-T疗法的价格很有可能冲击百万美元。但是即使价格昂贵，CAR-T疗法仍然是具有划时代意义的癌症新治疗方案。
2017年8月30日，FDA做出决定，批准诺华公司的突破性CAR-T新药Kymriah，治疗儿童和25岁以下年轻成人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）患者，这是全球首个获批的CAR-T疗法，人类从此拥有了一种新的治疗癌症的方法，具有里程碑意义！批准之前的7月12日，FDA专家小组一致批准Kymriah获得生物制剂许可申请，用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻成人患者，投票是压倒性的10：0，当时预计的最终决定时间是10月3日，最终获批时间为8月30日，提前了一个多月，这是具有划时代意义的历史性时刻！
对于CAR-T来说，安全性是第一道坎，疗效是第二道坎。在其开发过程中，因为超敏反应和细胞因子风暴一度被FDA叫停并终止临床。Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名晚期白血病的儿童和年轻成人患者。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。虽然也出现了细胞因子风暴和神经系统事件等副作用，综合收益与风险，FDA同意它的最终上市。Kymriah是由宾夕法尼亚大学的研究者和诺华公司联合开发的CAR-T药物，诺华进行商业化和推广。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。虽然价格昂贵，但这一史上首款CAR-T药物的问世，无论怎样都具有划时代的意义。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）