2017年8月，美国FDA批准了诺华旗下的CAR-T细胞治疗方法Kymriah。Kymriah是人类历史上第一个获得批准上市的CAR-T细胞疗法，被批准用于治疗儿童和25岁以下年轻成人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）患者。CAR-T疗法与以往的任何一种癌症治疗方法都有所不同，Kymriah的获批开创了人类癌症治疗历史的新篇章。
CAR-T疗法的概念最早来自于Zelig Eshhar教授，他提出将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上，随后又将scFv（T细胞表达的抗体单链的的可变区）替换轻重链，避免了多次重复的转基因，这就是第一代CAR-T疗法。其实质是将嵌合抗原受体（CAR）导入T细胞中从而产生肿瘤特异性识别的T细胞。一旦T细胞表达这种受体，便可用单个融合分子与抗原进行特异性结合并激活T细胞。
这一技术最重要的一点，能够在相对较短的时间内产生大量有肿瘤杀伤效力的T细胞，从而使得这一技术走向临床。迄今为止，CAR-T技术已经发展到了第三代，最成功的莫过于选择CD19这个B细胞抗原做靶标了，CAR-T的光芒注定开始闪耀，在慢性粒细胞性白血病、急性粒细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤中取得了显着的疗效。CAR-T疗法带来的不良反应不容忽视，最显着的毒性就是细胞因子释放综合征，又称为细胞因子风暴，细胞因子的大量释放引起炎症，临床表现为恶心、高热、肌痛、不稳定的低血压和呼吸衰竭。另外一个不良反应是神经毒性，临床表现为谵妄、语言障碍、运动障碍、缄默症和癫痫发作。此外还存在引起自身免疫性疾病的风险。
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