FDA批准Besponsa用于治疗急性淋巴细胞白血病

美国食品和药物管理局（FDA）今天批准了Besponsa（阿托单抗ozogamicin）治疗复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞性白血病（ALL） - ALL的罕见形式的成人。

FDA肿瘤中心卓越局局长，FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur在一份声明中表示，在B细胞ALL的成年患者中，治疗初期治疗或治疗失败后恢复，生存机会低，预期寿命也如此。这种新的治疗方法可能是有针对性的治疗方案，可以使这组患者受益。

新批准的药物Besponsa与具有称为CD22抗原的特异性标记的B细胞ALL癌细胞结合。结合药物后，可防止癌细胞生长。为了批准，当局提交了一个追踪结果，其中包括326例复发性或难治性B细胞ALL患者。这是一项随机试验，将患者随机分为两组 - 一组接受Besponsa，另一组接受替代化疗方案。

包括在试验中的患者已经接受了一次或两次先前的治疗。通过检查从其疾病完全康复的患者的百分比来评估结果，如他们的血细胞计数（完全缓解或CR）所证明的。结果显示，在218名评估患者中，35.8％接受了Besponsa的患者完全缓解，平均8个月。在替代化疗组的患者中，平均4.9个月的缓解率为17.4％。这种差异在统计学上和临床意义上足以证明在这种罕见癌症的这一小群患者中使用Besponsa治疗。

在使用Besponsa时，通常报道的副作用包括导致血小板减少症和出血倾向的血小板计数的下降，白细胞水平低（嗜中性白细胞减少症，白细胞减少症），红细胞计数下降，恶心，头痛，疲劳，发热，腹部疼痛，肝脏损伤等，药物的标签也会对其造成肝脏损害的可能性带来盒装警告。该警告还指出，药物可能导致肝脏静脉阻塞或VOD或正弦阻塞综合征，这可能是有问题的。Besponsa在接受某种类型的干细胞移植后可能会导致死亡，如安全性试验所见，这也是药物标签警告中的特征。

Besponsa接受了孤儿药物指定，协助其发展和研究，并为制造商提供了激励措施。孤儿药物地位已经到位，帮助发展罕见疾病药物。FDA批准制造和营销Besponsa至辉瑞公司，该药物已于今年早些时候在欧盟获得批准。

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