达希纳治疗慢性骨髓白血病效果如何

　　达希纳慢性髓性白血病一线治疗适应症的获批是中国慢粒治疗的又一个里程碑，这意味着新诊断的慢粒患者可以直接接受达希纳治疗，从而更快达到深层分子学缓解。此外，欧洲临床研究方面的进展表明：无治疗缓解（TFR），即功能性治愈，成为慢粒治疗的更高目标。

　　可治、可控到可愈——三部曲铺就希望之。会上，专家们首先对慢粒进行了介绍。慢性髓性白血病，俗称“慢粒”占成人白血病的15%，全球年发病率为1.6-2/10万。在中国几个地区的流行病学调查显示慢粒发病率为0.39-0.55/10万，但是中国慢粒患者较西方更为年轻化，中位发病年龄为45-50岁，而西方为67岁。慢粒早期多数没有明显体征或者症状；但如果不及时治疗，通常在3到5年内可能进展至终末急性期而导致死亡。慢粒备受关注，不仅因为其凶险，更因为它是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症。伴随药物治疗和检测技术的进步，慢粒更是典范性地诠释了从不治之症到可治，可控，甚至可愈的希望之路。

　　15年前，虽然造血干细胞移植给患者带来希望，实现可治，但是移植毕竟受限于供者有无、患者年龄等多种因素。分子靶向药物--酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，打破了这种受限的治疗。如今，持续一线TKI治疗的慢粒患者的10年生存率已经可以达到85%~90%。分子靶向药物是指在细胞分子水平上针对已经明确的致癌位点设计药物，让肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及正常组织细胞。慢粒的特异靶点就是Bcr-Abl融合蛋白。从可治到可控，分子靶向居功至伟；而“同步高配”、敏感而严格的分子学基因检测也功不可没。聚合酶链反应PCR检测是分子学检测中常用的手段。通过PCR，医生对微小的疾病残留明察秋毫，定期PCR监测能加强依从、个性化调整用药、提升疗效，真正把慢粒转为“慢病”，实现“可控”。达希纳一线适应症获批，有望帮助慢性髓性白血病患者达到更早、更深的分子学缓解。这将在很大程度上推动慢粒领域的治疗，甚至使患者有希望达到无治疗缓解，从而减轻经济负担和提高生活质量。