CAR-T疗法目前仅局限于血液肿瘤的治疗，尽管带来了不错的治疗效果，但是作为一种新型的癌症治疗方法，优先选择CAR-T治疗的患者还是少数。绝大多数病人是经过了几次化疗之后没有很好的疗效于是选择CAR-T疗法治疗。目前CAR-T疗法开展的临床试验大多数也都是血液肿瘤，这些患者治疗一般有限选择化疗。
医院大多把CAR-T疗法，作为一个最后的选择。收治的病人，都进行了5次以上的化疗，把体内的骨髓破坏得差不多了，传统手段很难出效果。但凡传统疗法有效果，不会尝试用CAR-T。这是目前CAR-T疗法的现状。CAR-T临床试验中的患者，绝大多数为淋巴瘤、白血病等疾病患者，这些疾病无法手术切除，化疗是首选。
事实上，80%－90%的急性淋巴细胞性白血病儿童患者，不需要CAR-T治疗，化疗配合骨髓移植，便可能挽救他们的生命。那些难治的、早期复发、多次复发，甚至在骨髓移植后复发的患者，以前只有10%的存活率，在CAR-T出现后，75%的患者存活1年以上，60%以上可以实现长期缓解。美国弗雷德·哈钦森癌症研究中心教授大卫·马龙尼告诉《财经》记者，“难以长期缓解的，可能是基因异常超出CD19的范围。”医学界正在寻找其他靶点。其中，美国西雅图儿童医院，采用同时靶向CD19与CD22的CAR-T疗法，研究显示，这种双靶向的疗法，可以将ALL复发率降低50%。
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