目前已经上市的两款CAR-T细胞治疗方法Kymriah与Yescarta针对的都是一些难治性或者复发性的血液肿瘤患者，目前CAR-T疗法不属于血液肿瘤的一线疗法，往往是在患者接受化疗的传统疗法无效或复发后才考虑使用CAR-T疗法。临床数据显示，Kymriah在急性B细胞淋巴细胞白血病（ALL）难治人群中，三个月应答率为83%，一年应答率为79%。治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者的Yescarta，在注册临床试验中，有51%的难治复发患者实现完全缓解，即肿瘤细胞全部被清除。虽然生存期是肿瘤临床获益的金标准，但FDA也认可客观应答率（ORR）。
从2012年至今，CAR-T多次上演 “神迹”，全球超过25个研究中心证实了其治疗白血病、淋巴瘤等疾病时的有效性。因其治疗癌症的势头很猛，2017年，美国已批准CAR-T产品Kymriah和Yescarta上市。今年1月，原CFDA公布的药品优先审评名单中，有3个CAR-T细胞制剂申请新药临床。中国的CAR-T正处于临床试验“孕育”中，已登记的临床研究超过150个。不过，当我们为这一革命性突破欢欣鼓舞时，还得冷静地看到，没有技术是完美的。即便在治疗白血病、淋巴瘤时，这一疗法的副作用目前亦不容忽视。
此外，CAR-T疗法价格不菲，已在美国上市的两款产品分别售价47.5万美元、37.3万美元，如果加上检查、住院等费用，每名患者花费将达到80万至150万美元。2018年4月1日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布向医院支付数十万美元，用以支付残疾人、终末期肾癌患者和65岁以上特殊患者的CAR-T部分费用，不过，这部分患者仍然需要承担20%左右的治疗费用。当然，对于无价的生命而言，这算不了什么。但动辄几十万、甚至上百万美元的治疗费用，将阻断家境一般的患者向生的希望。
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