CAR-T细胞治疗方法的简单概念就是，经过一系列基因工程改造患者的T细胞，使患者的T细胞具有消灭肿瘤的能力。人体中的T细胞，是消灭肿瘤的主要力量，但T细胞大部分处于平静状态，必须加以改造才能够进一步激活T细胞，清除癌细胞。
然而，众所周知的是，T细胞常常在与肿瘤细胞的较量中败下阵来，这是因为肿瘤细胞有独特的技巧来躲避攻击。肿瘤细胞由正常细胞癌变产生，因而它们与正常细胞有着诸多相似之处。为了避免误伤友军，免疫系统演化出了一套保护机制：在检测到特定抗原后，它们还要确认对方表面含有两类分子（绑定抗原的主要组织相容性复合体，即MHC；开火信号——共刺激配体），才会发起攻击。这种保护机制给了肿瘤细胞可乘之机：它们可以停止产生这两种分子，从而逃脱T细胞的查杀。能不能对T细胞进行改造，让研究人员自己为T细胞选择目标抗原呢？例如，让T细胞检测到抗原就直接发动进攻，而不需要等待开火命令？通过基因工程改造T细胞的想法由此诞生。20世纪末，朱恩等人开始研究向T细胞导入一种基因，这种基因可编码一种名为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白。CAR蛋白能与特定的抗原结合，让T细胞跳过多余的辨别步骤，直接攻击癌细胞。
抗原的标准显而易见：癌细胞上有，而正常细胞没有，从而避免误伤正常组织。目前，研究人员找到的是攻击目标是某些白血病和淋巴瘤细胞携带的CD19表面蛋白。近些年来，CAR-T疗法在临床试验中对这些非实体瘤展现出了很好的效果。去年8月，FDA批准了首款针对急性淋巴细胞白血病（ALL）的CAR-T疗法，针对某些淋巴瘤的CAR-T疗法也刚刚问世。
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