为了评估利妥昔单抗药物治疗Musk抗体阳性重症肌无力的有效性，一项多中心、前瞻性、双盲的临床研究比较了接受利妥昔单抗（治疗组）与未接受该药物（对照组）的Musk抗体阳性重症肌无力患者的临床疗效。自2005年1月1日至2015年1月1日从10个神经肌肉疾病中心入组了119例Musk抗体阳性的重症肌无力患者，其中77例纳入随访研究。随访过程中22例患者因随访不足而被剔除，最终该研究比较了24例治疗组患者和31例对照组患者的临床疗效，两组之间的基线特征相似，中位随访时间均超过3.5年。
通过比较重症肌无力患者干预后状态（MGFA-PIS）和泼尼松和/或其他免疫抑制剂治疗情况，评估重症肌无力患者的状态和治疗强度（MGSTI）水平变化。达到理想临床效果的主要终点定义为MGSTI水平达到2级或更高级别，即患者服用低剂量免疫抑制剂可达到最小表现（MM）或更好的PIS状态；次要终点包括MGSTI水平达到1级或更高级别，可达到改良的MM或更好的PIS状态，服用泼尼松和/或其他免疫抑制剂的中等剂量。该研究表明，截止至最后随访点，在治疗组中，58％（14/24）的重症肌无力患者达到主要终点事件，67％（16/24）的患者达到MM或更好的PIS状态，29％的患者需服用泼尼松（平均剂量4.5 mg /天），8％的患者需叠加其他免疫抑制剂治疗；
在对照组中，16％（5/31）的患者达到主要终点事件；26％（8/31）的患者达到MM或更好的PIS状态，74％的患者需服用泼尼松（平均剂量为13 mg /天），58％的患者需叠加其他免疫抑制剂治疗（比例与基线相似）。该研究中利妥昔单抗的初始剂量为每剂375 mg / m2/周，总共4剂。对该药物起效的患者大多需要多疗程的利妥昔单抗治疗。在随访过程中，有15/24患者接受多疗程利妥昔单抗治疗。在接受多疗程的利妥昔单抗治疗组中，73％（11/15）患者达到主要终点，而接受单次疗程的患者中，33％（3/9）患者达到主要终点。在每6个月定期规律接受利妥昔单抗治疗的4例患者中，可观察到其病情得到长期缓解（2-4疗程）。该研究为利妥昔单抗治疗MuSK抗体阳性的重症肌无力患者提供了IV级治疗依据，为临床应用利妥昔单抗药物治疗提供了可能性。
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