CAR-T是指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。简单来说，就是给人体T细胞“安装”一个可特异性识别癌细胞的“GPS导航系统”及“指挥”T细胞发挥免疫效应、清除癌细胞的“激活按钮”，以增加T细胞对癌细胞的免疫清除作用，达到治疗癌症的目的。2017年8月获FDA批准上市的首个CAR-T疗法CTL-019，就是在T细胞上加了一个可以特异性识别肿瘤表面“CD19”的一个抗原受体。
免疫疗法与其它治疗的根本区别在于，它利用人体自身的免疫系统来攻击肿瘤。既然人体自身免疫系统可以攻击肿瘤，为什么它不能自然清除癌细胞呢？原来，T细胞能清除的是含有“组织相容性复合体（MHC）”类分子的细胞，而癌细胞的一个重要特征就是MHC类分子丢失，这就意味着，癌细胞不能被T细胞特异性结合并消灭。CAR-T疗法通过对T细胞进行改造，利用嵌合抗原受体（CARs）对T细胞进行修饰，使其不受MHC的限制，具有特异、持久（免疫记忆）、适应性强的特点，而且其效果和应用往往不取决于肿瘤病理分型，被誉为癌症的“克星”。可以说，CAR-T疗法是现代医学肿瘤学的一次革命，一个转折点。
一个典型的CAR-T治疗流程主要分为五个步骤：分离：从癌症患者身上分离免疫T细胞；修饰：采用基因工程技术为T细胞嵌入一个能识别肿瘤细胞且能激活T细胞的CARs，即CAR-T细胞制备；扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞；回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到患者体内；监控：严密监护患者，尤其是控制患者前几天身体的剧烈反应。
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