多发性骨髓瘤(MM)是比较常见的恶性血液性疾病,属于浆细胞肿瘤,多发于中老年人,且男性明显多于女性。目前,我国已经正式步入老龄化社会,因此多发性骨髓瘤在我国的发病率将逐年上升。目前难治、复发MM治疗仍是国内外面临的一大挑战。来那度胺+地塞米松、硼替佐米+地塞米松、卡非佐米+地塞米松或泊马度胺+地塞米松是难治、复发多发性骨髓瘤(MM)治疗的主要方案。
美国梅奥医学中心的学者认为,达雷木单抗联合新一代的蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂,如卡非佐米或泊马度胺可显著提高难治、复发患者的疗效。此外,程序性死亡受体1(PD-1)、PD-1配体、嵌合抗原受体重定向T细胞等的单独或联合应用为难治、复发MM患者提供了治疗的选择。来那度胺,别称为雷利度胺,是沙利度胺的一个重要衍生物,是新基(Celgene)公司研发的第2代口服的免疫调节药物。来那度胺邻苯二酰环上C4位的氨基使其化学性质比沙利度胺更加稳定,具有更强的抑制血管生成和免疫调节作用;相比沙利度胺,来那度胺临床应用更安全,不良反应明显少于沙利度胺,几乎无神经毒性和致畸性,对多种血液病和实体恶性肿瘤都有作用。
美国食品和药物管理局(FDA)于2005年12月批准其用于骨髓异常增生综合征(MDS)的治疗,2006年6月批准其应用于多发性骨髓瘤(MM)的治疗,2013年3月批准其用于套细胞淋巴瘤(MCL)的治疗。中国食品药品监督管理总局于2013年1月批准其用于经过至少一次治疗后MM患者的治疗。最近的一项研究表明,依鲁替尼、来那度胺和利妥昔单抗联合方案在复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者表现出高效性,有效率达76%,应进一步在前瞻性随机对照试验中进行评估。由于来那度胺抑制血管新生和广泛的免疫调节作用以及各种肿瘤研究结果,未来该药必将在血液恶性肿瘤乃至良性疾病中起到越来越广泛的作用,也会为多种血液疾病的治疗带来革命性的改变。
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