来那度胺(Revlimid)治疗骨髓增生效果如何

　　FDA已批准药物来那度胺(通用名：lenalidomide)用于治疗患亚型骨髓增生异常综合症（Myelodysplastic Syndrome，MDS）的病人。该亚型是5q缺失染色体异常（deletion 5q cytogenetic abnormality）的MDS病人。

　　MDS是一种异常的集合，包括骨髓不能正常发挥功能，并且身体不能制造足够的正常血细胞。患MDS的病人可能需要血液和血小板输注及抗生素疗法以抗感染。在临床试验中，接受来那度胺治疗的病人不再需要输血，多数病人3个月内不需要输血。输血免除期平均持续44星期。“该新产品将为遭受这种罕见病的病人提供非常需要的治疗选择，在一些病例中，这种罕见病被发现已发展成致命型白血病。”FDA的CDER主任Steven Galson医学博士称。 MDS可以在其他疾病的药物疗法或放射疗法后生成，或者在无已知起因的情况下生成。一些类型的MDS可以发展成急性骨髓白血病（AML），一种生成太多白细胞的癌症类型。估计美国每年诊断出7000到12000 个MDS新病例。尽管MDS在所有年龄群发生，但在60岁以上的人群中发病率最高。典型症状包括体虚、疲劳、感染、易瘀伤、出血及发烧。

　　来那度胺结构上类似于反应停（thalidomide），一种已知导致严重出生缺陷的药物。更多研究正在动物中进行，以解决当怀孕期间服用Revlimid是否也有导致出生缺陷的风险。尽管这些研究还在进行中，该公司正在一个称为RevAssist的旨在预防胎儿暴露的风险管理计划下销售来那度胺。根据RevAssist，只有在该计划中登记的药剂师和处方者能处方和分发来那度胺。该计划要求病人，包括女性病人进行强制性孕期检测，以在开始服用 Revlimid前提供知情同意。医生将检查孕期测试，限制处方为一个月的邮寄供应，并将任何孕期服用报给FDA。当进一步关于出生缺陷的动物测试结果完成时，FDA和生产商将再评价该风险管理计划。来那度胺的标签将包括一个黑框警告（Black Box Warning）和一个关于胎儿暴露预防的药物指南（Medication Guide）。另外的黑框警告包括因血球计数抑制和血栓风险增加而可能需要降低剂量。常见的报道与Revlimid有关的副作用包括血小板减少（低血小板计数）、嗜中性白血球减少症（低白细胞记数）、腹泻、搔痒（痒）、皮疹和疲劳。

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