尽管CAR-T疗法目前已经上市,但是许多患者还是没有办法使用上这一个可能改变了癌症治疗时代的疗法。CAR-T疗法具有一定的副作用,比如细胞因子风暴等。但是即使存在副作用,它的疗效依然需要被肯定,在多个血液肿瘤试验中CAR-T疗法都展现了非常不错的治疗效果。
除了CAR-T疗法可能产生严重副作用以外,还有一个问题就是缓解持续时间有限,仍然可能短期内复发。Juno公司的一项Ⅰ期临床试验曾显示,JCAR015治疗急性白血病,完全缓解率虽然达到了87%,但是这87%中有60%随后会复发,活过6个月的患者只有59%。所以尽管目前公认在临床研究中,该疗法可达到70-90%的完全缓解率,但是完全缓解并不是治愈!很多患者之后仍然需要接受干细胞移植以增强肿瘤控制效果。艾米丽的例子只是少数的个例,科学家们还在研究到底为什么有些人还是会复发,而有些则直接“治愈”了。
但是,即使CAR-T疗法有这些缺点,由于其在部分肿瘤中的良好疗效,所以仍是肿瘤治疗领域的“新宠”,CAR-T疗法的后续研发直至最终上市仍然指日可待。在JCAR015被FDA短暂叫停之后,Juno公司对临床方案进行了修改,并在FDA的批准下继续展开临床研究。近日,诺华CAR-T疗法-CTL019也因在治疗白血病上疗效显著获得了FDA的一致推荐,支持批准CTL019治疗复发难治性儿童或青少年急性淋巴细胞白血病,而FDA的正式批准可能会在10月初确定,届时CTL019将会成为首个获批的CAR-T疗法。而且,今年4月,美国食品和药物管理局(FDA)也授予了CTL019治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的突破性药物资格(BTD),相信这个适应症很快也会获批上市。
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