瑞士制药巨头诺华（Novartis）在会上公布了深受业界期待的CAR-T免疫疗法CTL019的最新临床数据，显示CTL019治疗儿科白血病完全缓解率达93%。此次公布的是一项II期研究，调查了CTL019在复发性/难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童及年轻成人患者中的疗效和安全性。数据显示，接受CTL019治疗后，完全缓解率达到了93%（n=55/59）。
该研究结果进一步支持了CTL019在儿科及年轻成人r/r ALL群体中的治疗潜力。在2014年的ASH年会上，诺华公布了CTL019治疗39例r/r ALL儿科患者的积极顶线数据，结果显示，有36例患者经历了完全缓解（CR），比例高达92%（n=36/39）。值得一提的是，该研究是迄今为止在儿科r/r ALL群体中开展的有关CART疗法的最大临床研究，将帮助更好地了解CTL019在该群体中实现持久缓解的治疗潜力。目前，该项II期研究正在继续推进。平均随访12个月的数据显示，在12个月时总生存率为79%（95%CI，69-91%），6个月时的无复发生存率为76%（95% CI, 65-89%），12个月时的无复发生存率为55%（95% CI, 42-73%）。18例患者在治疗后12个月继续保持完全缓解（CR）。该研究中，88%（n=55/59）的患者经历1-4级细胞因子释放综合征（CRS）。CTL019输注患者体内后，这种重编程的细胞被激活并在患者体内增殖，这一过程中可能引发CRS。在发生CRS时，患者通常会经历不同程度的流感样发热、恶心、肌肉疼痛，某些情况下还会出现低血压和呼吸困难。
研究中，27%的患者接受了针对血流动力学和呼吸不稳定性的CRS治疗，接受IL-6受体拮抗剂后所有患者情况达到逆转。与传统的小分子或生物疗法不同，CTL019是专门针对每个病人量身定制。其制备过程包括从患者血液中分离T细胞，然后转移至诺华在Morris Plains的制造工厂被重编程，之后在治疗中心回输至患者体内，用于对抗表达CD19的癌细胞及其他B细胞。嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在该领域，诺华处于领先地位，其临床试验中有开发用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的实验性产品。去年9月，FDA已授予诺华CTL019突破性疗法认定，预计诺华将于2017年向FDA提交CTL019上市申请。据分析师预测，CAR-T疗法的定价将高达45万美元，一旦占据了该领域的先机将拥有非常可观的利润，不过诺华方面也表示随着研究的日益成熟，更多的病人被治愈，未来也会相应降低成本基础。
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