2014年6月,只有19名员工的KITE生物技术公司在美国纳斯达克上市,一天之内狂揽1亿3千万美金!仅仅过了两个月,同样不到20人的JUNO生物技术公司对外宣布,成功一次性融资1亿3千万美金,这样JUNO一年之内已经融资超过3亿!这两个小公司没有任何收入,没有一个上市的药物,凭什么如此受投资人的欢迎,纷纷向它们送钱?因为它们掌握了一项技术,一项叫CAR-T的技术,一个也许能治愈癌症的技术。
什么是CAR-T?CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似, 它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但是不同的是,这是一种细胞疗法,而不是一种药。CAR-T治疗,简单来说是五步:1:从癌症病人身上分离免疫T细胞。2: 利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞,并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体,T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。 它不再是一个普通的T细胞,它是一个带着GPS导航,随时准备找到癌细胞,并发动自杀性袭击,与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞!3:体外培养,大量扩增CAR-T细胞,一般一个病人需要几十亿,乃至上百亿个CAR-T细胞(体型越大,需要细胞越多)。4:把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。5:严密监护病人的副作用。搞定收工。当然这是非常简单化的说法,事实上每一步都有很多的技术问题,门槛非常高,这也是为什么掌握了这些技术的公司如此受大家追捧。
以往开发抗癌药物,包括最新的靶向药物,我们的目标是“延长病人寿命”,“增加病人生活质量”。描述抗癌药物有效性的指标是“1年存活率”,“5年存活率”等等。抗癌靶向药代表格列卫(Gleevec),它让携带Bcl-Abl突变的慢性白血病病人“5年存活率”从30%一跃到了 89%。这是个惊人的数字和进步。但是大家也要注意到,这不是说89%的病人被治好了,只是说89%的病人活了超过5年。这89%的病人不少还能检测到癌细胞,只是被控制住了没有爆发。在以往,药厂,FDA,医生,没有任何人会不切实际地把”治愈癌症”作为目标。直到CAR-T出现!最早接受CAR-T治疗的一批人中,有30位白血病病人,他们不是普通的白血病病人,他们已经历了各种可能的治疗方法,包括化疗,靶向治疗,其中15位甚至 进行了骨髓移植,但是不幸的都失败了。通常情况下,他们的生存时间不可能超过半年。按中国的说法,死马当活马医,他们成了第一个吃CAR-T这个螃蟹的人。结果这批吃螃蟹的人震惊了世界:27位病人的癌细胞治疗后完全消失!20位病人在半年以后复查,仍然没有发现任何癌细胞!
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