2017年上市的CAR-T细胞治疗方法,是肿瘤免疫治疗领域的一颗重磅炸弹,不仅在于治疗效果治疗理念上,在治疗费用上也引起了轩然大波。两款CAR-T细胞治疗药物Kymriah与Yescarta的定价都在数十万美元,即便对于收入较高的美国人来说,也不是所有人都能承受的起。
CAR-T为代表的细胞治疗药物自去年以来得到广泛的关注,这不仅仅与其颠覆性的治疗效果有关,更是基于其高昂的治疗价格。首个CAR-T药物Kymriah诺华将其定价为47.5万美元,第二个CAR-T药物Yescarta定价为37.3万美元。根据各自财报显示,Kymriah在2018年第一季度的销售额为1200万美金,Yescarta在2018年第一季度的销售额为4000万美金,销售额稳步攀升,Kymriah在近日也收获了第二个适应症,CAR-T药物未来的看似机遇无限。此外,2018年4月美国CMS(医疗保险和医疗补助服务中心)宣布,同意为高昂的CAR-T疗法费用买单。具体而言,如果在院外治疗,CMS为接受Kymriah治疗的患者支付约50万美元的费用,为接受Yescarta治疗的患者支付约40万美元的费用,患者仅需支付20%的费用即可。同时,如果是住院治疗,加上副作用维持治疗方面的考虑,最高补助费用可达到150万美元,这一政策的出台将一步增加CAR-T药物的可及性。
但是纵使医疗机构提出了各类的补助政策,人们仍然对CAR-T药物的高昂定价难以接受,笔者曾在前文(单克隆抗体药物成本经济学路线图)对单克隆抗体药物的成本进行过解析,考虑到CAR-T药物的特殊性,工艺方面仍然具有很多差异性,同时两者的技术发展成熟程度和自动化生产程度仍有很大差距。本文笔者试图从成本、流通和疗效多个角度还原CAR-T药物的cost和benefit,希望更多有需要的患者能够接受到CAR-T药物的治疗。
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