儿童白血病发病率约为3-4人/10万人口。治疗以化疗为主，只有少数高危患者需要放疗或造血干细胞移植。在急性白血病中，急性淋巴细胞白血病发病率占急性白血病的80%，其中80%的急性淋巴细胞白血病可达到治愈，但又有20%靠化疗和现有的技术是解决不了的，目前，CAR-T细胞治疗对难治复发的急性B淋巴细胞白血病相对成熟。CAR-T全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是细胞免疫治疗的一种，这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一，CAR-T是把患者免疫细胞分离出来，植入含有嵌合抗原受体的基因，通过处理以后再把细胞输入到患者体内，让免疫细胞识别白细胞，继而清除肿瘤细胞。
目前，CAR-T细胞疗法用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。采用多种药物联合进行化疗无效的患者，CAR-T细胞治疗争取了移植机会；有些患者通过CAR-T细胞治疗结合微小残留白血病的检测，进一步提高治疗疗效从而降低复发风险；对于刚开始对化疗不是很敏感的患者，通过CAR-T细胞治疗获得生存机会。目前CAR-T细胞治疗还处于临床研究阶段，由于CAR-T细胞治疗相对个体化，哪些人群适合采用，什么时机适合采用，如何掌控和防范副作用都是治疗的关键。
CAR-T是一种细胞疗法，每个人的情况不一样，所以治疗方式也不一样，如T细胞是相当复杂的不均一体、又不断在体内更新、在同一时间可以存在不同发育阶段或功能的亚群，所以每个阶段选择的细胞亚群也是不一样的。目前，不论是国内还是国外，免疫疗法都是研究热点，如何使病人在提高生存率的同时，并降低其副作用的发生，在技术、临床应用的各个环节、流程等方面还需要不断地完善和探索。
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