PD-1抑制剂与CTLA-4抑制剂这两类药物一种可以阻断免疫细胞与肿瘤细胞间的固有联系，使免疫细胞识别肿瘤细胞并对其进行杀伤（PD-1/PD-L1抑制剂），另一种可以大量增加免疫细胞的数量（CTLA-4抑制剂），两种药物的联合，在治疗恶性肿瘤的过程中，具有协同作用。
这种联合治疗的基本原理是：当肿瘤中不存在靶淋巴细胞（CD8 + T细胞）时，抑制PD-1和PD-L1途径不能刺激癌症免疫微环境。然而，同时使用抗CTLA-4抗体确保了对B7-CTLA-4途径的抑制，导致淋巴结中的CD8 + T细胞增殖及其向肿瘤组织的浸润，因此增强了抗肿瘤作用。此外，肿瘤微环境中的抗CTLA-4抗体可以抑制表达表面CTLA-4的Treg细胞的肿瘤抑制作用。
这种PD-1抑制剂联合治疗方法目前正在肝癌治疗领域开展I/II期临床试验，其中I期试验的数据已经公布，40例原发性肝细胞癌患者的客观有效率为25％，20例未感染病毒患者的有效率为40％。II期实验数据将在18年4月公布。
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