地夫可特(醋嘿唑龙),研发公司Marathon,获批适应症为杜氏肌营养不良。2017年,地夫可特经美国FDA批准上市,用于5岁以上杜氏肌营养不良症患者,成为第一个经FDA批准治疗此病的皮质类固醇药物。
杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白,患者的肌细胞无法保持完整,导致病变。据统计,全球平均每3600个新生男婴中,就有一人罹患此病。该疾病的症状通常会在三五岁时出现,并逐渐恶化。到青少年时期,患者会由于肌肉的无力或萎缩,导致行走能力逐渐丧失。
2016年9月,FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51,治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。地夫可特是一种有望治疗更广泛患者群体的皮质类固醇。
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