老药新用是指对一些已经上市的老药进行二次定位,开发新的适应症,使僵死的老药焕发出青春。自Celgene的沙利度胺成功上市以来,老药新用这种策略渐渐进入人们的视线。自此,臭名昭著的反应停不仅成为老药新用的成功典范,还成为Celgene做大、做强的关键基石。近年来,老药新用成功的案例越来越多,其中地夫可特(Emflaza)就是其中之一。
2月9日,FDA批准地夫可特用于杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。DMD是一种罕见病,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病,绝大多数患儿会在20岁或30岁因并发症死亡。DMD是一个治疗方案非常缺乏的疾病,FDA因在去年批准了差强人意的Exondys 51,而被推倒风口浪尖。
地夫可特是一个上市多年的糖皮质激素,因为疗效不够出色已经被人遗忘,经Marathon Pharma公司重新定位以后“枯木逢春”。临床试验数据显示,196名患者使用地夫可特肌肉力量有所改善,与安慰剂组相比,地夫可特 0.9mg/kg/天治疗组平均肌力从基线实现显著更大幅度的增加(p=0.017)。
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