艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂,于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症,经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者,完全反应率58%,部分反应率35%,总反应率93%。所有患者的完全反应率接近40%。虽然取得了如此显著的疗效,但长期疗效仍需继续观察、评价,艾曲波帕、ATG价格高昂,如何降低艾曲波帕费用,让大多数患者收益,也是一个需要解决的问题。
艾曲波帕是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药。
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