经验教训：这项研究表明，曲美替尼在非V600BRAF突变和BRAF融合转移性黑色素瘤中具有显着的临床活性，尽管是在一个小队列中。所有转移性黑色素瘤患者都应接受BRAF基因测序，以确定可能表明曲美替尼治疗有益的非经典BRAF突变。
背景：非V600 BRAF突变和BRAF融合发生在大约5%的所有黑色素瘤中。抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)途径已被认为是这些患者可能的治疗策略。
方法：在这项开放标签、多中心、II期研究中，携带V600以外的BRAF（非V600）或BRAF融合突变的晚期黑色素瘤患者每天接受2.0mg曲美替尼。根据BRAF突变的内在催化活性将患者分为几组（高，组A；低/未知，组B）。主要终点是队列A患者的客观缓解率（ORR）；次要终点包括B组的ORR、安全性和两个治疗组的生存期。
结果：在所有患者中，ORR为33%（9例患者中的3例），其中A组为67%，B组为17%。2例患者疾病稳定作为最佳反应，6例患者出现一定程度的肿瘤缩小。中位无进展生存期(PFS)为7.3个月。所有患者都发生了与治疗相关的不良事件（100%）；大多数(89%)为1-2年级。
结论：与最近描述的基因相似人群中的肿瘤不可知研究相比，曲美替尼Trametinib在少数携带BRAF非V600突变和融合的黑色素瘤患者中具有相当大的活性，为寻找这些基因组改变的测序提供了依据。详情请扫码咨询：
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