简介：慢性粒细胞白血病(CML)是一种少见的儿童恶性肿瘤，近年来酪氨酸激酶抑制剂(TKI)显着改善了其预后。
患者和方法：我们对2005年1月至2018年12月期间在我们中心就诊的CML患者（≤18岁）进行了回顾性分析，包括基线人口统计数据、对伊马替尼Imatinib的反应以及对反应不佳者的实际管理
结果：共有124例患者被诊断为CML，其中99例(80%)处于慢性期。男性占优势（男性：女性=3.1:1），中位年龄为13岁。常见的临床特征是脾肿大（90.9%）和发热（51.5%），中位白细胞计数为165×103/μL。3个月时达到完全血液学反应（CHR）、12个月时达到完全细胞遗传学反应（CCyR）和12个月时达到主要分子反应的患者比例分别为79.7%、54.1%和50.9%。中位随访67.4个月时，5年总生存率和无事件生存率(EFS)分别为92%±3%和64%±6%。12个月时未能达到CCyR与超过1年的EFS差相关（风险比=2.865，P=.044）。在3个月未达到CHR的15名患者中，伊马替尼Imatinib的剂量增加导致13名（87%）患者达到CHR。由于记录的依从性差，队列中的7名患者失去了对伊马替尼Imatinib的既定反应。
结论：伊马替尼Imatinib仍然是CML的一线治疗选择，在儿童中具有合理的结果，特别是当经济负担能力、第二代TKI的可用性和依从性差仍然是管理中的主要挑战时。对于反应欠佳的患者，伊马替尼Imatinib的剂量增加仍然是一种选择。详情请扫码咨询：
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